Hemgenix؛ تایید گران ترین داروی جهان به قیمت ۳.۵ میلیون دلار برای درمان هموفیلی
سازمان غذا و داروی آمریکا (FDA) درمانی با هزینه ۳.۵ میلیون دلار را تایید کرد که آن را به گران ترین داروی جهان تبدیل می‌کند. همژنیکس (Hemgenix) به طور موثر چندین بیمار مبتلا به بیماری هموفیلی B را در نمونه های آزمایشی درمان کرد.
پیش از این یک مطالعه مستقل گفته بود که قیمت منصفانه برای این دارو حدود ۲.۹ میلیون دلار خواهد بود.اما نهادهای نظارتی ایالات متحده تایید کرده اند که برای هر بیمار ۳.۵ میلیون دلار هزینه خواهد داشت و گران ترین داروی جهان خواهد بود.
سازمان غذا و داروی آمریکا سه شنبه گذشته اعلام کرد که همژنیکس، اولین ژن-درمانی برای درمان بزرگسالان مبتلا به هموفیلی B را تایید کرده است که یک اختلال خونریزی ژنتیکی ناشی از فقدان یا ناکافی بودن سطح فاکتور ۹ انعقاد خون است.
بنا به گفته FDA این عارضه از هر ۴۰ هزار نفر یک نفر را تحت تاثیر قرار می‌دهد و اکثرا مبتلایان را مردان تشکیل می‌دهند.
در یک مطالعه Hemgenix، توزیع شده توسط شرکت بیوتکنولوژی CSL Behring، تعداد حوادث خونریزی مورد انتظار در طول یک سال را ۵۴٪ کاهش داده است. همچنین نیاز ۹۴ درصد از بیماران به تزریق فاکتور ۹ را از بین برد که باعث صرفه جویی قابل توجهی در زمان و هزینه آنها شد.
پیتر مارکز، مدیر مرکز ارزیابی و تحقیقات بیولوژیک سازمان غذا و داروی آمریکا، گفت: «ژن درمانی برای هموفیلی بیش از دو دهه است که در چشم انداز متخصصان بوده است. تاییدیه امروز یک گزینه درمانی جدید به بیماران مبتلا به هموفیلی B ارائه می‌دهد و نشان دهنده پیشرفت مهم در توسعه درمان های نوآورانه برای کسانی است که بار بالایی از بیماری مرتبط با این نوع هموفیلی را تجربه می‌کنند.»
با این حال، طبق گزارش Managed Healthcare Executive، قیمت هر دوز این دارو ۳.۵ میلیون دلار خواهد بود که آن را به گران ترین داروی جهان می‌کند.
سخنگوی CSL به این نشریه گفت: «ما مطمئن هستیم که این قیمت باعث صرفه جویی قابل توجهی در هزینه ها برای سیستم کلی مراقبت های بهداشتی می‌شود و با کاهش میزان خونریزی سالانه، کاهش یا حذف درمان پیشگیرانه و بالا بردن فاکتور ۹ (که تا سال‌ها دوام خواهد داشت) از بار اقتصادی هموفیلی B می‌کاهد.»
برد لونکار، سرمایه‌گذار بیوتکنولوژی و مدیر اجرایی Loncar Investments، به بلومبرگ گفت که فکر می‌کند این درمان می‌تواند موفقیت‌آمیز باشد زیرا داروهای موجود نیز بسیار گران هستند و بیماران هموفیلی مداوم در ترس از خونریزی زندگی می‌کنند.
به این ترتیب قیمت Hemgenix از زاینتگلو (Zynteglo) که اختلال خونی تالاسمی بتا را درمان می‌کند و در اوایل سال جاری ۲.۸ میلیون دلار قیمت داشت، پیشی می‌گیرد.
